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Matinée thématique du CES : Les Maladies rares

6ème Matinée thématique du Collège des Économistes de la Santé
en collaboration avec l’Université Paris Dauphine et le Pôle Santé Dauphine

jeudi 18 juin 2015 de 8h30 à 12h30

Université Paris Dauphine, salle Raymond Aron

Les Maladies rares

 

Maladies rares : comment évaluer et financer les innovations technologiques ?

Bien que chacune ne concerne qu’au plus une personne sur 2 000, les maladies rares constituent un véritable enjeu de santé publique, puisqu’on estime qu’elles touchent au total près de 3 millions de personnes, soit environ 7% de la population. Le contexte est complexe car - dans ce domaine – les connaissances médicales sont en pleine évolution et les politiques peinent à suivre ces dernières. L’errance diagnostique continue d’être un problème essentiel, bien que le développement du séquençage à haut débit puisse permettre de rechercher de manière beaucoup plus fiable et plus rapide les causes génétiques à l’origine de plus de 80% des maladies rares.  La question du financement des nouveaux traitements de ces dernières n’a pas été résolue par la reconnaissance du statut de médicaments orphelins.

Dans ce domaine, tout concourt à rendre la décision publique difficile et celle-ci a du mal à s’appuyer sur les méthodes standardisées d’évaluation économique des nouvelles technologies qui trouvent ici quelques limites. Comment apprécier en effet la valeur d’un test diagnostique lorsque ce dernier ne débouche pas sur une thérapie efficace ? Quels seuils d’efficience retenir pour évaluer des thérapies au développement coûteux et au retour sur investissement limité par la taille des populations-cibles ? Comment prendre en compte l’impact de la pathologie sur les différents aspects de la vie des patients, de leur famille et de leur entourage ? Comment prendre en compte les enjeux éthiques ou d’équité ?

Ce ne sont là que quelques-unes des questions que posent les maladies rares à l’économiste, au professionnel de santé, à l’industriel comme au décideur. Plus généralement, dans un article récent, deux économistes anglais (Drummond et Towse, 2014) ont proposé quelques pistes pour répondre aux besoins dans ce domaine. Leur démarche associe une réflexion globale sur la question des valeurs portées par nos sociétés, des propositions pour une refonte des politiques de remboursement et de prix pour les médicaments orphelins (et les technologies diagnostiques associées), une meilleure définition des priorités en matière de recherche et une approche globale des maladies rares et des financements qui leurs sont consacrés. Il y a là, matière à échanges et réflexions qui trouve une place naturelle dans le cadre des matinées thématiques du CES.

 

Deux tables rondes successives réuniront chercheurs en économie de la santé, professionnels de santé, décideurs publics et privés ainsi que des  personnalités politiques.

 


8h30 accueil
9h00 Introduction de la Matinée par Sophie Béjean, Présidente du CES

9h15 Première table ronde
Evaluation économique des maladies rares
Modératrice : Nora Ferdjaoui Moumjid (Centre Léon Bérard, Lyon)
Isabelle Durand-Zaleski (ECEV, UMRS 1123 / URCEco Ile de France Hôpital de l'Hotel Dieu)
Karine Perez-Niddam (Celgene)
Jean-Patrick Sales (HAS)
10h30 pause café

10h45 Seconde table ronde
Évolutions du système de soins pour assurer la prise en charge des innovations dans le champ des maladies rares
Modérateur : Bruno Detournay (CEMKA et CES)
Guillaume Bologna (LFB)
Laurence Faivre (Centre de génétique, CHU Dijon)
Guillaume Huart  (IHU IMAGINE)
Céline Hubert (Fondation pour les maladies rares)

12h00 débat

12h30 cocktail


Inscription


ACCES 

Université Paris Dauphine  entrée Boulevard Lanne 75016 Paris
En voiture : Rejoindre le périphérique puis emprunter la sortie Porte Dauphine. Rejoindre ensuite la Place du Maréchal de Lattre de Tassigny.
En bus : ligne petite ceinture PC1, arrêt Porte Dauphine.
En métro : ligne 2 (Nation / Porte Dauphine) , station Porte Dauphine, sortie Avenue Bugeaud.
RER : ligne C, station Avenue Foch.

ACCUEIL :
Salle Raymond Aron

Informations complémentaires :
Frédéric Bonnemaison 06 07 75 14 90
ces@ces-asso.org


Cette sixième matinée du CES est organisée en collaboration avec l'Université Paris Dauphine et le Pôle Santé Dauphine

Les Matinées Thématiques du CES sont organisées grâce aux parrainages des laboratoires Boehringer Ingelheim, GSK, Bristol-Myers Squibb
et à celui des assurances Malakoff Médéric


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